Novartis ha logrado la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para su nueva terapia génica destinada a tratar un trastorno muscular raro y debilitante. Esta luz verde de la FDA es un hito científico y un factor de crecimiento significativo para la farmacéutica suiza, ya que la terapia se dirige a una enfermedad con opciones de tratamiento muy limitadas, asegurando un mercado cautivo y un flujo de ingresos futuros.
El impacto financiero de esta aprobación es doble. Por un lado, la acción de Novartis subió en el mercado, reflejando la confianza de los inversores en el potencial de ventas de una terapia avanzada. Por otro lado, la aprobación reaviva el debate crítico sobre la asequibilidad de los medicamentos de terapia génica. Estos tratamientos suelen tener precios de lanzamiento que superan el millón de dólares por paciente, ya que se consideran «curas» o tratamientos de una sola vez.
Desde una perspectiva económica y de salud pública, el alto costo de estas terapias pone una presión significativa sobre los sistemas de salud públicos y las aseguradoras. La necesidad de financiar tratamientos tan costosos obliga a los reguladores a negociar esquemas de pago innovadores, a menudo basados en el rendimiento clínico o en pagos a plazos, para distribuir el riesgo financiero.
El éxito comercial de la nueva terapia de Novartis no solo dependerá de su eficacia, sino de su capacidad para demostrar un valor económico sostenible y de cómo los sistemas sanitarios logren integrar financieramente estos costosos avances en el tratamiento de enfermedades raras.
